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LE LEUCEMIE

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Nei bambini i tumori sono la seconda causa di morte, dopo gli incidenti, tra 0 e 15 anni, e la leucemia ne è la forma più frequente costituendo circa il 35%. L’incidenza della leucemia infantile è di circa 47 casi ogni milione di bambini per anno. In Lombardia i casi diagnosticati/anno sono circa 100, in Italia invece si ammalano oggi circa 400-500 bambini all'anno.

In condizioni normali i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine vengono prodotte da cellule progenitrici situate nel midollo osseo (contenuto in tutte le ossa del corpo umano).

La leucemia determina nelle cellule sanguigne un vero e proprio stato di anarchia: per effetto di stimoli ancora ignoti, alcune di queste cellule midollari adibite alla produzione di globuli bianchi subiscono una “alterazione” nel loro programma; vengono quindi prodotte grandi quantità di globuli bianchi “immaturi” e viene così sovvertita la produzione normale di globuli rossi e di piastrine.
Il bambino diventa così sempre più anemico (pallido), corre il rischio di gravi emorragie (per la scarsità di piastrine) ed è più facilmente soggetto ad infezioni perché i suoi globuli bianchi, pur essendo spesso, ma non sempre, numerosi, sono “immaturi” e quindi malfunzionanti e non in grado di svolgere il compito protettivo contro gli agenti infettivi.

A secondo dei tipi di cellule colpite, si distingue una forma leucemica linfoblastica acuta (circa 70% delle forme) e una di leucemia mieloblastica (o non-linfoblastica) (circa 30%). La leucemia cronica (mieloide) è invece rara nel bambino pur essendo comunque presente.

 

 

Come si cura

La leucemica linfoblastica acuta (LLA) è la forma più frequente in età pediatrica, e quindi notevoli sono stati i progressi che si sono conseguiti negli ultimi decenni nella terapia di questa forma.
Il quadro clinico di esordio di leucemia può essere molto subdolo, e classicamente è caratterizzato da: pallore, manifestazioni emorragiche, febbre, ingrossamento del fegato, della milza e delle linfoghiandole. A volte, tuttavia, i sintomi dell’esordio simulano quelli di altre malattie. Il tempo medio che consente di sospettare una leucemia è di qualche (3-4) settimana.
La terapia della LLA è caratterizzata da diverse fasi. All’esordio, durante un’ospedalizzazione di circa 10-15 giorni, viene eseguita una terapia piuttosto intensa volta ad indurre la remissione della leucemia (= scomparsa “temporanea” della malattia).
In più del 95% dei casi di LLA si ottiene con l’induzione (prima fase della terapia) una completa regressione di tutti i sintomi presenti all’esordio ed una normalizzazione del quadro ematologico e midollare. Appena dimesso, il bambino prosegue la terapia in parte a casa, in parte presso il day-hospital del Centro, dove in genere rimane per alcune ore.
Nei primi 6-7 mesi, sia per i controlli frequenti, sia per le caratteristiche della terapia particolarmente intensa, il bambino, pur potendo svolgere una vita di relazione quotidiana normale riesce a frequentare la scuola con minor regolarità. In questi ultimi anni nei protocolli di cura sono state introdotte due procedure importanti:
a) lo stadio della malattia residua minima ( studio di biologia midollare) in grado di dare informazioni più precise sullo stato di scomparsa delle cellule leucemiche distrutte dalle chemioterapie.
b) La randomizzazione, cioè la scelta causale ma assolutamente nel rispetto del “non danno” al bambino, dall’uso di due farmaci (ad esempio DELTACORTENE VERSO DESAMETAZONE) Di provata efficacia ma usati in maniera tale da poter offrire qualcosa in più al bambino.
La terapia antileucemica viene sospesa dopo due anni. In base alle conoscenze attuali si sa che nella LLA oggi circa l’85% dei casi raggiunge l’interruzione delle cure senza ricadute. Da quel momento la probabilità che la malattia sia definitivamente “guarita” richiede altri 2-3 anni di osservazione. Da quel momento, circa 5 anni dall’esordio, la probabilità che il bambino ripresenti la malattia è pressochè sovrapponibile alla nostra di ammalarci (quindi non zero, ma molto bassa). Qualora si presentasse una ricaduta (= ripresa della malattia leucemica) le cure si fanno più intense, sia in regime di ricovero, sia come frequenza in day-hospital.
Per i casi in cui la malattia si presenta con caratteristiche molto aggressive e difficilmente dominabili dalla chemioterapia tradizionale o per le ricadute (specie quelle precoci), da qualche decennio è ormai disponibile il trapianto di midollo osseo che offre, globalmente parlando, circa il 50% di possibilità di successo. Il trapianto è una procedura terapeutica che consente la sostituzione delle cellule malate midollari con cellule emopoietiche sane prelevate da un donatore istocompatibile:  il miglior donatore compatibile è un fratello genotipicamente identico (ma tale possibilità ricorre solo in 1/4 dei casi) o, più frequentemente, un estraneo (donatore da banca, MUD) il più possibile compatibile. In casi eccezionali, in assenza di un donatore compatibile familiare o MUD che sia, quando il trapianto non è rimandabile per il pericolo di una progressione della malattia, si può optare per il trapianto "aploidentico" utilizzando uno dei genotori quale donatore "parzialmente compatibile. Riguardo ai pazienti trattati con il trapianto, possiamo avere guarigioni complete senza complicanze o guarigioni della malattia di base pur con effetti tossici più o meno intensi, dopo almeno 2 anni dal trapianto. La comparsa di complicanze quali le infezioni o la GVHD (= Graft Versus Host Disease, che consiste nell’aggressione più o meno intensa da parte del nuovo midollo – quello ricevuto – ai diversi apparati e tessuti del ricevente), sono per lo più contenute dalle specifiche terapie e vanno gestite da mani esperte. Oggi in alcuni casi l’uso delle cellule staminali pediatriche ha reso più facile, sul piano operativo, tale procedura.

Globalmente parlando, e considerando sia la chemioterapia tradizionale che il trapianto di midollo osseo, un bambino ha oggi circa l’80% di possibilità di guarire dalla leucemia.

Per quanto riguarda la leucemia mieloblastica acuta (LMA), i sintomi d’ esordio possono  essere del tutto sovrapponibili a quelli delle LLA, anche se a volte l’ insorgenza della sintomatologia è meno acuta e quindi la diagnosi può essere lievemente ritardata. Il protocollo terapeutico adottato per le LMA prevede, come nelle LLA, una prima fase (induzione) di terapia intensa volta a indurre la remissione della malattia (effettuata tuttavia con farmaci diversi rispetto a quelli utilizzati nella LLA). Generalmente il trattamento della LMA richiede periodi di ricovero ospedaliero di più lunga durata, soprattutto nella prima fase, e molto spesso prevede, una volta ottenuta la remissione della leucemia attraverso la chemioterapia, il trapianto di midollo osseo (autologo o allo genico) per raggiungere la guarigione completa ( globalmente raggiunta nel 60/70% dei casi).

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